習(xí)近平總書記強(qiáng)調(diào)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是關(guān)系國(guó)計(jì)民生和國(guó)家安全的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。要加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和科技創(chuàng)新能力建設(shè)，把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。

黨的十八大以來，為更好適應(yīng)新時(shí)代衛(wèi)生健康工作的新要求和人民群眾新期待，國(guó)家層面進(jìn)一步強(qiáng)化衛(wèi)生健康科技創(chuàng)新頂層設(shè)計(jì)和統(tǒng)籌謀劃，支持并促進(jìn)各地因地制宜打造生物醫(yī)藥特色產(chǎn)業(yè)集群，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展取得了極大進(jìn)展。有關(guān)報(bào)告顯示，“十四五”以來，我國(guó)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥“量”“質(zhì)”齊升，共有113個(gè)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批上市，是“十三五”期間獲批新藥數(shù)量的2.8倍，市場(chǎng)規(guī)模達(dá)1000億元。醫(yī)療器械方面，中國(guó)企業(yè)開發(fā)的創(chuàng)新醫(yī)療器械共165個(gè)獲批上市，產(chǎn)品融合運(yùn)用深度學(xué)習(xí)、磁懸浮、增材制造、多模態(tài)成像、磁共振監(jiān)測(cè)等前沿技術(shù)。與此同時(shí)，腦機(jī)接口、細(xì)胞與基因治療、合成生物學(xué)、高端醫(yī)療影像等前沿新賽道，正在加快孕育發(fā)展新動(dòng)能，生物藥產(chǎn)業(yè)化技術(shù)、智能制造水平、原料藥產(chǎn)業(yè)綠色發(fā)展水平也有大幅提升。接下來，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)要在激烈的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)中做到“并跑”甚至“領(lǐng)跑”，必須以創(chuàng)新為引領(lǐng)，全鏈條賦能生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

堅(jiān)持源頭創(chuàng)新，強(qiáng)化更高水平的科技供給。推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，尤其是生產(chǎn)和研發(fā)原始創(chuàng)新藥，重中之重是找到新靶點(diǎn)和實(shí)現(xiàn)底層技術(shù)新突破。目前看，瓶頸在于前期的高風(fēng)險(xiǎn)、高價(jià)值研究不足，同質(zhì)化創(chuàng)新藥物靶點(diǎn)扎堆。顛覆性技術(shù)如基因編輯工具、新型遞送系統(tǒng)等一些核心專利仍主要掌握在跨國(guó)藥企巨頭手中。提升源頭創(chuàng)新能力，要聚焦四個(gè)方面加大推進(jìn)力度。一是加快基礎(chǔ)理論和前沿技術(shù)布局。發(fā)揮好國(guó)家戰(zhàn)略科技力量的作用，面向產(chǎn)業(yè)生態(tài)需求，構(gòu)建起完備的平臺(tái)和關(guān)鍵技術(shù)體系，增強(qiáng)技術(shù)鏈和產(chǎn)業(yè)鏈安全。聚焦基因編輯、合成生物、再生醫(yī)學(xué)等未來賽道，圍繞認(rèn)識(shí)、調(diào)控、模擬、創(chuàng)制生命等方面，開展以新靶點(diǎn)、新機(jī)制為目標(biāo)的重大創(chuàng)新理論研究和關(guān)鍵底層技術(shù)開發(fā)，前瞻布局底層共性技術(shù)和顛覆性技術(shù)，探索重點(diǎn)領(lǐng)域交叉研究布局。二是推動(dòng)人工智能技術(shù)賦能藥物研發(fā)。創(chuàng)新藥行業(yè)正迎來一場(chǎng)由人工智能主導(dǎo)的“研發(fā)效率革命”，AI不只是實(shí)驗(yàn)室里的“輔助工具”，還逐漸成為貫穿藥物研發(fā)全鏈條的“超級(jí)加速器”。搶抓機(jī)遇，充分利用人工智能技術(shù)和醫(yī)療大數(shù)據(jù)資源，聚焦大數(shù)據(jù)挖掘與藥靶預(yù)測(cè)等開展攻關(guān)，推進(jìn)人工智能技術(shù)賦能生物醫(yī)藥研發(fā)與制造，提升靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、化合物篩選、臨床試驗(yàn)輔助設(shè)計(jì)和結(jié)果預(yù)測(cè)、智能生產(chǎn)等數(shù)字化水平，加快開發(fā)訓(xùn)練醫(yī)療健康垂直領(lǐng)域的人工智能大模型。三是集聚頂尖人才和青年科學(xué)家。人才的高度和厚度，決定著一個(gè)國(guó)家或地區(qū)生物醫(yī)藥發(fā)展的上限。生物醫(yī)藥相關(guān)領(lǐng)域，尤其是在藥物研發(fā)、基因編輯、臨床前開發(fā)、數(shù)據(jù)科學(xué)等方向的專業(yè)人才，面臨著前所未有的緊缺局面。進(jìn)一步加大引育力度，吸引全球頂尖科學(xué)家和高水平創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)。同時(shí)也要看到，藥物研究者的創(chuàng)新思維和耐得住寂寞、孜孜以求的創(chuàng)新精神，是創(chuàng)新藥成功的重要條件。引導(dǎo)中青年科學(xué)家開展高風(fēng)險(xiǎn)、高價(jià)值基礎(chǔ)研究，給予長(zhǎng)周期穩(wěn)定支持。四是加速創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用。一方面，深化創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化改革試點(diǎn)，對(duì)臨床前、臨床階段和獲批上市的原創(chuàng)新優(yōu)藥械產(chǎn)品，進(jìn)一步提高激勵(lì)水平。另一方面，提供體系化支撐，強(qiáng)化生物醫(yī)藥類高質(zhì)量孵化器建設(shè)，支持高質(zhì)量孵化器聯(lián)合龍頭企業(yè)、高校院所、醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等共建概念驗(yàn)證、中試基地等平臺(tái)，推動(dòng)成果加速轉(zhuǎn)化。

堅(jiān)持全鏈條貫通，系統(tǒng)性提高創(chuàng)新效能。黨的二十屆三中全會(huì)《決定》提出，要“健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機(jī)制”。促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展是一項(xiàng)系統(tǒng)工程，涉及科技體制、醫(yī)療體制、審批制度等多個(gè)方面，急需針對(duì)企業(yè)等創(chuàng)新主體的訴求關(guān)切，加強(qiáng)部門協(xié)同和政策耦合。強(qiáng)化臨床資源賦能。臨床研究是推動(dòng)醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新的核心動(dòng)力，也是助推生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵要素。抓研究型醫(yī)院建設(shè)，推動(dòng)優(yōu)勢(shì)醫(yī)院向研究型醫(yī)院轉(zhuǎn)型，特別是重視臨床試驗(yàn)與國(guó)際同步同質(zhì)，促進(jìn)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)國(guó)際互認(rèn)，支持醫(yī)院承接國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，加快提升國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)服務(wù)的能力。抓好隊(duì)列，優(yōu)化重大疾病隊(duì)列，布局自然人群隊(duì)列，探索利益共享協(xié)同機(jī)制和信息共享交換機(jī)制，推動(dòng)隊(duì)列資源率先向生物醫(yī)藥、商業(yè)保險(xiǎn)等健康產(chǎn)業(yè)開放共享，提升成果轉(zhuǎn)化效率。支持藥械入院應(yīng)用。創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保是第一步，必須暢通創(chuàng)新藥入院的“最后一公里”，尤其是打通其落地使用的“最后一百米”。為此，要鼓勵(lì)創(chuàng)新產(chǎn)品按“應(yīng)配盡配”原則配備入院使用。創(chuàng)新藥研發(fā)的投入和耗時(shí)巨大，價(jià)格也往往更高。在按病組（DRG）和病種分值（DIP）的支付方式改革背景下，要深化制度創(chuàng)新，有效提高醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用創(chuàng)新藥的積極性，加大創(chuàng)新產(chǎn)品醫(yī)保支付支持力度，讓更多老百姓從中受益。推動(dòng)審評(píng)審批優(yōu)化提速。國(guó)家藥監(jiān)局自2024年起實(shí)施優(yōu)化試點(diǎn)工作，將創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)審批時(shí)限縮短至30個(gè)工作日內(nèi)完成。上海作為首批試點(diǎn)區(qū)域，通過深化改革進(jìn)一步縮短了審批用時(shí)，大幅壓縮新藥臨床研究審批（IND）階段的時(shí)間成本，使創(chuàng)新藥整體研發(fā)周期大幅縮短。同時(shí)，這也對(duì)監(jiān)管方式提出了新要求，將耗時(shí)環(huán)節(jié)大幅前置，是效率提升的關(guān)鍵制度設(shè)計(jì)。

堅(jiān)持全要素支撐，筑牢創(chuàng)新生態(tài)優(yōu)勢(shì)。創(chuàng)新生態(tài)對(duì)于生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展來說是關(guān)鍵所在。一個(gè)良好的創(chuàng)新生態(tài)能夠匯聚各方資源、激發(fā)創(chuàng)新活力，加速生物醫(yī)藥技術(shù)的研發(fā)、轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。強(qiáng)化科技金融賦能。針對(duì)生物醫(yī)藥行業(yè)高風(fēng)險(xiǎn)、高投入、長(zhǎng)周期等特征，著力構(gòu)建“投、貸、債、保、服”協(xié)同生態(tài)，為項(xiàng)目孵化、中試熟化、知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營(yíng)、產(chǎn)業(yè)化落地等關(guān)鍵環(huán)節(jié)提供更有力支撐，引導(dǎo)金融機(jī)構(gòu)深刻理解生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)長(zhǎng)周期、高風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)的特點(diǎn)，開發(fā)更多針對(duì)研發(fā)、中試、生產(chǎn)等不同階段的特色金融產(chǎn)品與服務(wù)方案。鼓勵(lì)資本更早、更積極地介入生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。推動(dòng)數(shù)據(jù)資源釋放價(jià)值。堅(jiān)持開放共享原則，建立醫(yī)院、醫(yī)保與商業(yè)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)間的數(shù)據(jù)合作利用機(jī)制，推動(dòng)專病數(shù)據(jù)庫開放，加快醫(yī)院間基因、細(xì)胞等數(shù)據(jù)共享。更加貼近企業(yè)臨床數(shù)據(jù)需求，持續(xù)推進(jìn)試點(diǎn)醫(yī)院沙箱布局和實(shí)施上云上鏈，逐步完善數(shù)據(jù)共享應(yīng)用環(huán)境搭建、數(shù)據(jù)挖掘和臨床試驗(yàn)患者檢索等技術(shù)服務(wù)。支持人工智能在生物醫(yī)藥等領(lǐng)域構(gòu)建示范應(yīng)用場(chǎng)景，加快構(gòu)建高質(zhì)量生命健康語料庫，打造標(biāo)桿大模型和垂類模型產(chǎn)品。加速大IP產(chǎn)品培育。2024年全球年銷售額超10億美元的品種約169個(gè)，而國(guó)內(nèi)銷售額超過20億元人民幣的國(guó)產(chǎn)1類新藥（2015年后獲批）僅有6款。因此，培育大IP品種對(duì)于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展至為重要。大IP藥物往往成就于科學(xué)、商業(yè)、市場(chǎng)、政策等多因素共同作用，需要企業(yè)敏銳把握市場(chǎng)動(dòng)態(tài)，積極應(yīng)對(duì)商業(yè)不確定性，更需要政府、企業(yè)、市場(chǎng)等多方力量密切協(xié)同，實(shí)施全要素、全生命周期支持服務(wù)。

堅(jiān)持集群式發(fā)展，打造世界級(jí)產(chǎn)業(yè)高地。集群化是引領(lǐng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵動(dòng)能，圍繞醫(yī)藥研發(fā)中心、生產(chǎn)制造企業(yè)以及醫(yī)院打造協(xié)同創(chuàng)新集群是放大知識(shí)溢出效應(yīng)、促進(jìn)合作與競(jìng)爭(zhēng)、提高產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平的重要手段。近年來，我國(guó)緊抓全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新大趨勢(shì)，國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群實(shí)現(xiàn)飛速發(fā)展。上海張江、北京中關(guān)村、廣州國(guó)際生物島、蘇州BioBAY（蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園）等生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群正式邁入世界級(jí)的競(jìng)爭(zhēng)梯隊(duì)。接下來，要進(jìn)一步推動(dòng)集群式發(fā)展，打造世界級(jí)產(chǎn)業(yè)高地。支持科技領(lǐng)軍企業(yè)和龍頭企業(yè)發(fā)展壯大。發(fā)揮鏈主企業(yè)帶動(dòng)作用，吸引產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)集聚發(fā)展，聚焦細(xì)分領(lǐng)域打造完整產(chǎn)業(yè)鏈。推動(dòng)龍頭企業(yè)打造集前沿研究、成果轉(zhuǎn)化、企業(yè)孵化等于一體的新藥新技術(shù)開發(fā)體系。支持有實(shí)力的創(chuàng)新型企業(yè)構(gòu)建全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)體系，推進(jìn)投資并購和海外業(yè)務(wù)，提升國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力。推動(dòng)產(chǎn)業(yè)承載區(qū)特色化發(fā)展。發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，不宜鋪天蓋地、到處開花，要著眼于各類創(chuàng)新要素的碰撞、融合，支持引導(dǎo)各類創(chuàng)新要素向重點(diǎn)區(qū)域集聚，大幅提高創(chuàng)新密度和濃度，形成產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的“核爆點(diǎn)”。特別是對(duì)一些還未形成大規(guī)模產(chǎn)出的未來產(chǎn)業(yè)賽道，在開始發(fā)展時(shí)，就要給予一定的引導(dǎo)，推動(dòng)形成技術(shù)鏈和產(chǎn)業(yè)鏈的協(xié)同體系，形成未來產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)。營(yíng)造更加開放的創(chuàng)新環(huán)境。中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展，離不開全球市場(chǎng)、資本和技術(shù)的合作。要堅(jiān)持以開放促創(chuàng)新，針對(duì)生物醫(yī)藥國(guó)際化發(fā)展的新模式、新需求、新問題，持續(xù)優(yōu)化特殊物品聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制，進(jìn)一步推動(dòng)進(jìn)出境和投資便利化，打造市場(chǎng)化、法治化、國(guó)際化一流營(yíng)商環(huán)境。

（作者系上海市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)主任）

來源：《學(xué)習(xí)時(shí)報(bào)》